革新的な医薬品がもたらす多様な価値――小児血液がん診療の変革から考える医療と社会の未来

2026年5月18日、日本製薬工業協会（製薬協）は「製薬協メディアフォーラム」を開催。テーマは「革新的な医薬品がもたらす多様な価値とは -小児血液がん領域を事例に―」である。フォーラムでは、従来の有効性や安全性といった指標を超え、新しい薬が患者の生活や心理、医療現場、あるいは社会全体にどのような多面的な価値をもたらすかが、医師、看護師、患者当事者それぞれの視点から活発に議論された。

治療薬が変えた小児ALL（急性リンパ性白血病）診療

東京大学医学部附属病院小児科教授の加藤元博氏は「治療薬が変えた、小児ALL診療」と題して講演を行った。小児ALLは小児がんの中で最も頻度が高い疾患である。1950〜60年代までは「治らない病気」とされていたが、多剤併用化学療法や、病態の性質を細かく分けて最適な治療を行う「層別化治療」の進歩、さらに副作用を和らげる支持療法の充実により、現在では標準治療で8割以上が治癒を目指せる病気へと劇的な進化を遂げた。

しかし、従来の標準治療（抗がん剤治療）には大きな課題があった。寛解導入や強化療法の期間は、原則として子供たちは約1年間にわたり入院生活を余儀なくされる。複数の強い薬剤を長期間投与するため、患者と家族にかかる身体的・精神的ストレスは極めて重い。ここに登場したのが、分子標的に最適化された「新規モダリティ（二重特異性抗体やCAR-T細胞治療など）」である。集団全体を対象とした対症療法とは異なり、個別化医療を可能にするこれら新薬の登場により、従来型の抗がん剤を減量、あるいは置き換えることで、治療効果を維持・向上させながら、患者の生活を劇的に変えることが可能となった。

看護現場から見た治療環境の変化とケアの高度化

同院の小児科副看護師長である大漉優子氏は、2006年と2026年現在の小児がん診療における看護現場の変遷を語った。

2006年当時は、長期入院が当たり前で、外出や外泊は病院の長期休みに合わせて「長くて3泊程度」しか許されなかった。さらに、かつて多く行われていた放射線治療に伴う皮膚トラブルや、将来的な晩期障害への配慮も必要であった。しかし2026年現在、層別化医療と新規モダリティの導入により、入院開始から約2カ月が経過すれば、治療の合間に「1泊2日」やそれ以上の一時退院を繰り返し、できるだけ自宅で家族と過ごす時間を作れるように変化している。

一方で、二重特異性抗体などの新規モダリティを導入し在宅治療を進めるには、患者や家族がデバイス（投与機器）のメンテナンスや使い方を正しく理解し、管理を自ら行わなければならないという新たな側面もある。看護側にはそれらの自立支援として、CVカテーテル挿入部の消毒や保護、定期的なヘパリンロック（ルート内の血液凝固防止）、入浴介助といった具体的な管理指導を、パンフレットや人形を用いて本人や家族に実施している。

また、最も警戒すべき副作用である「サイトカイン放出症候群（CRS）」への迅速な対応マニュアル整備など、ケアの高度化と体制整備が求められている。

大漉氏は「薬の進化が、患者が家で過ごすための自立支援を促し、看護のあり方も変えた」と、その価値を語った。

患者当事者の視点：日常と夢を取り戻す価値と、医療チームへの信頼

フォーラムには、小児ALLを経験した学生の笹 光希氏が患者当事者として登壇した。笹氏は小学校3年生の時にALLを発症して約1年間入院し、その後完治したものの、高校3年生の5月に再発。その再発治療の過程で二重特異性抗体を用いた治療を受けた。

笹氏は、二重特異性抗体を利用して良かった点として、本来なら外に出られず院内で生活しなければいけない時期に外出できたことを挙げた。これにより、高校最後の夏の野球大会にベンチ入りしてランナーコーチを務めることができたほか、文化祭の準備への参加や友人との外遊びなど、高校最後の夏休みに大切な思い出を作ることが可能となった。この時期に外に出られたことは、その後に骨髄移植という大変な治療が控えている中で「治療を頑張ろう」という大きな励みになり、当時の自分にとって極めて意味を持つ出来事であったと振り返る。その後、笹氏は骨髄移植などの治療を乗り越えて無事に退院を迎え、現在は完治して3カ月に一度の通院を続けながら、大学でスポーツや健康科学について学び、留学を果たすなど将来の夢に向けて歩みを進めている。

しかし、治療中は強い不安とも隣り合わせであった。ネットで副作用の情報を調べるうちにこれからどうなるのかという不安が膨んだというが、笹氏は「とにかく人に話をして気持ちを和らげた」と語る。医師や看護師への相談をはじめ、友人に電話をかけたり、小学校3年時の入院から縁のあった院内の保育士に話を聞いてもらうことで、心理的な危機を乗り越えていった。

笹氏にとって、主治医の加藤氏や看護師の大漉氏は「大丈夫だよと言われたら、本当に大丈夫だと思える絶大な安心感がある存在」であったという。後半のパネルディスカッションで笹氏から「患者と接するときに心がけていることは何か」と逆質問が投げかけられると、医療従事者側の誠実な姿勢が明かされた。

大漉氏は「何が心配なのか（病気なのか、学校や生活のことなのか）を確認し、学校のことであれば院内学級の先生と連携する。笹くんの時は『部活の最後の大会に絶対参加させたい』という目標があったため、先生と事前に相談して治療スケジュールを調整した。子供たちには常に正直に向き合う準備をしている」と語り、強固な医療チームの信頼関係が患者を支えていたことが示された。

また加藤氏もこれに応じ、「なんでも大丈夫と言うのではなく、心配しなくていいことと、本当に心配すべきことを丁寧に分かりやすく、何回でも説明する。患者が何を大事にしているかを知らなければ良い治療はできない」と答えた。

ドラッグラグ・ロスを乗り越えるために

後半のパネルディスカッションでは、イノベーションを真に患者へ届けるための社会課題について議論が深められた。

医師の視点から加藤氏が指摘したのは、「小児領域におけるドラッグラグ・ドラッグロス」の深刻さである。現在、海外では初発の小児ALLに対して二重特異性抗体が使われ始めているが、国内では初発向けにはまだ治験段階にあり、現状は主に再発・難治性の症例に対して承認されている状態である。加藤氏は「数年以内に初発にも使えるようラグは縮まりつつある」としつつも、小児ALLのような希少疾患は患者数が年間1,000人程度と少ないため、有効性や安全性を国内で確認するだけで何年もかかってしまう難しさがあると述べた。さらに、子供向けの「用法用量の設定」や「剤形の開発」には手間がかかる一方、市場が小さいため製薬企業の投資回収（採算性）が厳しいという構造的課題もある。

また、在宅治療が可能になる一方で、デバイスの携帯や定期的な通院にかかる時間・負担といった、通院治療ならではの課題への目配りも必要となる。大漉氏からも、年間2,000〜2,500人しか診断されない小児がん全体の希少性を踏まえ、製薬企業に対して「数が少なくても、より早い確実な新薬の販売を期待したい」との要望が出された。

ディスカッションの終盤、加藤氏は医療のあり方の変化について次のように総括した。 「今までは、薬を開発する時に『良くなるのか良くならないのか』『合併症があるのかないのか』ということだけに焦点が置かれ、それを基に承認されてきた。しかし薬が進歩し、単にがんを減らすだけでなく、生活の領域にまで踏み込んだ価値を生み出せるようになった。だからこそ、どの治療にどんなメリットがあり、どんな困り事があるのかを、患者や家族の価値観と一緒に考えていくことが重要な新たなテーマになっている。医師側がベストだと思う治療を押し付けるのではない。目の前にいる、生活している患者や家族を良くしたい、元気にしたいと考えたとき、彼らが何を考えているかを重視し、価値観に沿って治療を選択できる選択肢ができてきている」

これを受け、ディスカッションの締めくくりとして製薬協専務理事の吉田易範氏は、製薬業界が果たすべき役割と決意を語った。 吉田氏は、かつての生活習慣病中心の時代から、現在は難治性疾患や難病へと創薬の対象が広がり、新規モダリティの登場によって個別化医療が可能になっている現状に言及した。そのうえで「新薬がもたらす革新は、その作り方や使われ方を劇的に変えている。従来の対症療法とは異なり、患者の生活（QOL）の向上や医療現場の負担軽減といったトータルとしての価値を創出している。日本国内でこの創薬イノベーションをさらに加速させるためにも、こうした多面的な価値をしっかりと評価する仕組みの構築が必要不可欠である」と、業界の取り組みと社会への働きかけの重要性を強調した。